EDITING GENETICO & STARTUP

Forbici molecolari capaci di tagliare il DNA
26 Giu 2018

EDITING GENETICO & STARTUP #CRISPR

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INTRODUZIONE

La fantascienza, nel bene e nel male, molto spesso attraverso la mente visionaria dei loro creatori ha predetto con largo anticipo il futuro. Non è una regola, facciamo un esempio, la famosissima serie star trek aveva una miriade di trovate futuristiche, ebbene oggi molte di quelle tecnologie sono una realtà tangibile: telefoni cellulari, tablet, smart watch, auricolari bluetooth, assistente vocale, videochiamata ormai fanno parte dell’uso e costume quotidiano. 
Lo stesso si potrà dire nel futuro prossimo per la manipolazione del genoma? Potremmo correre il rischio di scienziati pazzi alla ricerca di super uomini o di virus letali per sterminare l’umanità? Tralasciando scenari apocalittici concentriamoci sul presente, ebbene #Crispr e il suo fedele aiutante #cas9 ha in essere tre elementi essenziali, si tratta di una tecnologia di editing genetico semplice, veloce ed economica. Un vero kit “cut&paste” per riscrivere il DNA sostituendo la sequenza di un genoma con una sequenza riprogrammata in laboratorio e iniettata in un sistema di consegna quale potrebbe essere un virus opportunamente “addomesticato”. Le ripercussioni di questa tecnologia avranno un grandissimo impatto sulla società, si pensi alla possibilità di curare malattie genetiche e non solo, la tecnica è applicabile anche in altri ambiti come l’agro alimentare per citare un caso, la produzione di medicine molto più efficaci e la modifica di alcuni enzimi da utilizzare in svariati settori industriali e gli esempi potrebbero essere molti altri. Una incredibile rivoluzione “Taglia&Cuci” con risvolti anche imprevedibili, si pensi ad esempio alla possibilità di modificare geneticamente un embrione. Si tratta in definitiva di un potere che comporta una grande responsabilità nelle mani dell’uomo e del suo destino.

CRISPR & CAS9 IN PILLOLE

Per effettuare l’editing genetico si usano delle proteine della classe delle nucleasi, che assomigliano a delle forbici molecolari e sono capaci di tagliare il DNA nel punto desiderato. La tecnologia di editing più in utilizzata oggi è chiamata CRISPR/Cas9, perché generalmente utilizza la proteina Cas9, ma per brevità viene indicata solo con la prima parte della sigla: CRISPR. Per veicolarla verso il bersaglio prescelto, la proteina Cas9 deve essere equipaggiata con una guida. Si tratta di una breve sequenza di RNA (complementare a quella del sito che si vuole tagliare sul DNA) e funziona come un sistema di posizionamento. Il complesso CRISPR è stato paragonato a un coltellino svizzero multifunzione, dotato di bussola per individuare il punto giusto, pinze per afferrare il DNA, cesoie per recidere. Una volta tagliato, il DNA è rigenerato dai naturali meccanismi di riparazione della cellula.
Nelle giuste condizioni sperimentali questo processo può essere usato per introdurre i cambiamenti desiderati, con una precisione che non ha precedenti nella storia dell’ingegneria genetica. La tecnologia CRISPR può produrre mutazioni puntiformi, indistinguibili da quelle naturali, che possono essere impiegate per eliminare un gene dannoso. Oppure è possibile operare correzioni più estese, servendosi di uno stampo che suggerisca le lettere giuste, per far sì che un gene difettoso possa ritrovare il corretto funzionamento. Questi trucchi si stanno rivelando preziosi per la ricerca di base, perché consentono di indagare, ad esempio, le basi molecolari delle malattie genetiche. Poiché il sistema funziona in tutti gli organismi – dai batteri, alle piante, all’uomo – le possibili applicazioni appaiono essenzialmente illimitate. Tra le aree di ricerca più promettenti in biomedicina c’è lo sviluppo di nuovi farmaci, le terapie geniche e cellulari, gli xenotrapianti, il controllo delle malattie trasmesse dagli insetti. Molte sono le possibili applicazioni in campo agro alimentare, ad esempio per rendere le piante più resistenti agli stress senza modificarne gusto e qualità nutrizionali. In campo industriale, infine, si spera che l’editing genomico favorisca lo sviluppo di prodotti utili come ad esempio una nuova classe di biocombustibili.

LE OPPORTUNITA’ PER LE STARTUP

La semplicità di questa tecnologia è molto appetibile per le startUp che desiderano ricercare ed innovare nel campo dell’editing genetico non solo nell’importantissimo segmento medicale, le applicazioni possono essere molteplici e variegate spaziando in una moltitudine di segmenti industriali. Gli investitori dal canto loro sono molto propensi nell’investire capitali importanti visti i primi tangibili risultati ottenuti e gli scenari che si stanno prospettando.

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